Лекарство, которое перехватывает панкреатит до того, как он случится

У людей с очень высокими триглицеридами есть особая, плохо знакомая большинству тревога — внезапный приступ острого панкреатита. Поджелудочная воспаляется резко и грубо, боль выматывает, госпитализации повторяются и затягиваются, а каждый эпизод оставляет после себя след, иногда необратимый. До недавнего времени врачам приходилось бороться с этой угрозой обходными путями, снижая жиры в крови диетой и привычными препаратами и надеясь, что этого окажется достаточно. Прямого средства, про которое можно было бы сказать, что оно доказанно уменьшает риск самих приступов, не существовало.

24 июня 2026 года этот пробел закрылся. FDA одобрило препарат Tryngolza (олезарсен) для взрослых с тяжёлой гипертриглицеридемией — состоянием, при котором уровень триглицеридов натощак держится на отметке от 500 мг/дл и выше, при норме ниже 150. Препарат стал первым, для которого удалось показать не просто снижение жиров в крови, а именно уменьшение риска острого панкреатита. Вводят его подкожно, всего раз в месяц, с помощью автоинъектора, который пациент использует сам.

Интересен механизм, благодаря которому это работает. Олезарсен — антисмысловой олигонуклеотид, то есть короткая нить нуклеиновой кислоты, которая вмешивается в производство конкретного белка ещё на уровне матричной РНК. Мишень здесь — аполипопротеин C-III, тормоз, который мешает организму расщеплять триглицериды. Приглушая его синтез, препарат снимает этот тормоз, фермент липопротеинлипаза начинает работать активнее, а печень охотнее забирает из крови богатые жирами частицы. В итоге кровь очищается от избытка триглицеридов, и та самая закупорка мелких сосудов поджелудочной, что запускает приступ, становится менее вероятной.

Цифры из исследований выглядят убедительно. В двух крупных испытаниях третьей фазы участвовали больше тысячи человек с исходно очень высокими триглицеридами — в среднем выше тысячи мг/дл. Ежемесячные инъекции снижали уровень жиров на величину от примерно половины до двух третей, и эффект держался на протяжении года. Почти девять из десяти пациентов опускались ниже опасного порога в 500 мг/дл, а частота приступов панкреатита упала разительно. Показательно и то, почему именно этот препарат смог заявить о снижении риска панкреатита, тогда как прежние средства не могли: в их исследованиях попросту не набиралось достаточно случаев приступов, чтобы доказать эффект, — здесь же таких событий хватило для статистически надёжного вывода.

Стоит держать в уме и оборотную сторону. Чаще всего пациенты сталкивались с реакциями в месте укола и повышением печёночных ферментов, поэтому за работой печени рекомендуют присматривать. Случались и аллергические реакции, иногда требующие медицинской помощи. И, разумеется, диету и образ жизни он не отменяет — в показании он прямо назван дополнением к ним, а не заменой.

У этой истории есть и более общий смысл. Олезарсен впервые вышел на рынок ещё раньше для редкого генетического заболевания — семейного хиломикронемического синдрома, при котором триглицериды зашкаливают из-за поломки в генах. Теперь его показание расширили на куда более многочисленную группу людей с тяжёлой гипертриглицеридемией, которых в одних только США насчитывают миллионами.

Для людей, которые годами жили в ожидании следующего приступа и считали госпитализации, появилось средство, способное это ожидание прервать. Перехватить болезнь до того, как она случится, — едва ли не самое ценное, что может предложить медицина, и здесь это удалось сделать там, где раньше оставалось только надеяться.

Материал подготовлен редакцией PHZAPPA по открытым данным FDA, Ionis Pharmaceuticals и результатам исследований CORE и CORE2. Носит информационно-аналитический характер и не является рекомендацией по применению лекарственных средств.