Лекарство, которое избавляет от кровопускания

Кровопускание кажется приметой средневековой медицины, чем-то из эпохи пиявок и цирюльников. Между тем в двадцать шестом году двадцать первого века оно остаётся стандартной процедурой для десятков тысяч людей. При истинной полицитемии, редкой опухоли системы крови, костный мозг производит слишком много эритроцитов, кровь густеет, и её приходится регулярно выпускать, чтобы снизить долю клеток и уберечь человека от тромбоза. Пациенты годами ездят в клинику на процедуру, после каждой чувствуют разбитость, а между визитами живут с изматывающей усталостью, кожным зудом, ночной потливостью и трудностями с концентрацией.

Проблема не только в неудобстве. Когда густоту крови не удаётся удержать в норме, риск сердечно-сосудистой смерти и тяжёлых сосудистых событий возрастает в разы, а при нынешних подходах контроля не достигает подавляющее большинство пациентов. То есть привычная схема из кровопусканий и подавляющих кроветворение препаратов у многих попросту не справляется.

Истинная полицитемия относится к хроническим опухолям кроветворения, при которых стволовая клетка костного мозга из-за приобретённой генетической поломки начинает работать без нужного ей внешнего сигнала и бесконтрольно наращивает выпуск эритроцитов. Болезнь развивается медленно, с ней живут десятилетиями, и потому лечение здесь не курс, а пожизненное сопровождение. Помимо кровопусканий пациентам назначают средства, подавляющие избыточное кроветворение, но подходят они не всем и не всегда дают нужный контроль.

28 августа 2026 года у этой задачи появилось принципиально иное решение. FDA одобрило препарат Mimrylo с действующим веществом русфертид для лечения избыточного образования эритроцитов у взрослых с истинной полицитемией. Разработку вели компании Protagonist Therapeutics и Takeda, и это первый в мире одобренный препарат своего класса.

В организме есть гормон гепсидин, который управляет распределением железа, а железо, в свою очередь, необходимо костному мозгу как сырьё для производства эритроцитов. Русфертид представляет собой пептид, имитирующий действие этого гормона. Он связывается с белком-переносчиком, через который железо выходит в кровоток, и попросту перекрывает вентиль. Железа для производства новых красных клеток становится меньше, и кроветворение само сбавляет обороты. Вместо того чтобы раз за разом удалять уже произведённые клетки, препарат ограничивает их производство у источника.

Препарат проверяли на трудных пациентах. В исследование VERIFY включили двести девяносто три человека, у которых густота крови оставалась неконтролируемой и которые зависели от регулярных кровопусканий, несмотря на стандартное лечение. Участники получали еженедельные подкожные инъекции препарата или плацебо в дополнение к привычной терапии. Главным критерием успеха было отсутствие показаний к кровопусканию в промежутке с двадцатой по тридцать вторую неделю, и этого достигли почти семьдесят семь процентов пациентов. Помимо контроля над густотой крови, у людей уменьшилась усталость, что при этой болезни сказывается на повседневной жизни едва ли не сильнее лабораторных показателей.

Своя цена у русфертида тоже есть. Чаще всего отмечались реакции в месте укола и анемия, а в инструкции отдельно оговорены риск появления или усиления избытка тромбоцитов и токсичность для плода. Инъекции делают раз в неделю подкожно, дозу подбирают индивидуально, и такое лечение требует регулярного лабораторного контроля.

Молекулу создала небольшая биотехнологическая компания, а вывод на рынок взял на себя крупный фармацевтический игрок, и одобрение сразу принесло разработчику крупные выплаты по достигнутым этапам и право на процент от будущих продаж. Это типичное для отрасли разделение труда, где научная команда доводит идею до убедительных данных, а закреплённые за ней права становятся тем активом, который затем конвертируется в партнёрство с компанией, способной обеспечить производство и продвижение.

Для людей, чья жизнь годами размечалась поездками в клинику на процедуру и восстановлением после неё, появилась возможность управлять болезнью еженедельным уколом, который можно вписать в обычный распорядок. Медицина наконец предложила при этом диагнозе нечто более современное, чем регулярно выпускать кровь.

Материал подготовлен редакцией PHZAPPA по открытым данным FDA, Takeda, Protagonist Therapeutics и результатам исследования VERIFY. Носит информационно-аналитический характер и не является рекомендацией по применению лекарственных средств.