Болезнь, у которой не было лечения, наконец его получила
FDA одобрило препарат Zanvastro компании Ionis Pharmaceuticals с действующим веществом зилганерсен для лечения болезни Александера у детей и взрослых.
Правка гена с двух лет: генная терапия серповидноклеточной болезни дошла до самых маленьких
До недавнего времени радикально изменить ход болезни у самых маленьких пациентов было нечем.